美国FDA和欧盟EMA已开始优先审查施维雅的vorasidenib用于治疗异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变的低级别胶质瘤的新药申请，该药物有望成为治疗这种侵袭性且无法治愈的脑癌的第一个靶向疗法。
新药申请：vorasidenib用于治疗异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变弥漫性神经胶质瘤。
在美国，审查最终日期为2024年8月20日，在欧盟为2024年下半年。
施维雅还在其他市场提交了vorasidenib申请，包括巴西、加拿大、澳大利亚、以色列和瑞士，并表示，如果EMA人类药物委员会CHMP对vorasidenib审查给予积极意见，该公司打算在英国提交申请。
IDH突变影响了20%被诊断患有原发性恶性脑肿瘤（伴有成人型弥漫性神经胶质瘤）的个体。研究作者指出，这包括100%的2级和3级成人型弥漫性胶质瘤。为了正确评估和诊断个体，检测IDH突变可以更清楚地了解疾病的预后。目前，弥漫性神经胶质瘤仍是一种恶性且无法治愈的脑肿瘤。
展开剩余69%靶向疗法vorasidenib是一种突变IDH1/2双重抑制剂，可口服给药，旨在穿过血脑屏障进入中枢神经系统。如果获得批准，Vorasidenib将成为治疗IDH突变神经胶质瘤患者的首创靶向疗法，这将标志着施维雅在IDH突变癌症领域第六次获得批准。
其新药申请得到了3期INDIGO试验(NCT04164901)结果的支持，该试验评估了接受手术作为唯一的既往治疗，有IDH1或IDH2基因突变确诊，且有残留或复发的12岁及以上2级胶质瘤患者接受vorasidenib治疗的疗效和安全性。
受试者被随机分配接受每天一次口服vorasidenib 40mg(n=168)或安慰剂(n=163)，持续约30个月。主要终点是由盲法独立审查委员会（BIRC）评估的无进展生存期（PFS）。
结果显示，vorasidenib组的中位PFS为27.7个月，安慰剂组为11.1个月。此外，在关键次要终点方面，vorasidenib组未完成（数据不可估计，中位生存时间超过截至数据截止日期观察或审查的最长生存时间）下次干预的中位时间，而安慰剂组为17.8个月。vorasidenib治疗还使肿瘤体积平均每6个月减少2.5%，而安慰剂组平均每6个月增加13.9%。
至于安全性，接受vorasidenib治疗的患者中有9.6%的患者出现了3级或更高的丙氨酸转氨酶水平升高，而接受安慰剂的患者则没有出现这种情况。接受vorasidenib和安慰剂治疗的患者分别有22.8%和13.5%发生3级或以上不良事件。
“作为一种专门设计用于高度血脑屏障渗透性的药物，vorasidenib已在IDH1/2突变神经胶质瘤患者中表现出具有临床意义的疗效，并且安全性始终可控。”施维雅癌症代谢全球发展肿瘤学和免疫肿瘤学主管Susan Pandya医学博士说道。“这一充满希望的结果给那些患有IDH突变弥漫性神经胶质瘤的患者带来了希望，为那些急切等待新治疗选择的患者提供了潜在的突破。”
参考来源：
[1]‘FDA and EMA Accept Vorasidenib Regulatory Submissions for Marketing Approval of Vorasidenib for the Treatment of IDH-mutant Diffuse Glioma’，新闻稿。Servier; 2024 年 2 月 20 日发布。
[2] Mellinghoff IK, van den Bent MJ, Blumenthal DT等人。‘Vorasidenib in IDH1- or IDH2-mutant low-grade glioma’。《N Eng J Med》；2023; 389:589-601. doi:10.1056/NEJMoa2304194。
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